يروي أمريكيان كانا يعانيان من فقر الدم المنجلي لوكالة «فرانس برس» رحلة كفاحهما ضد هذا المرض، بعد الاستفادة من علاجات مبتكرة، وإن كانت صعبة ومكلفة للغاية، أنهت سنوات طويلة من الألم.
ويأمل المريضان السابقان في رفع مستوى الوعي بهذه العلاجات الجينية، التي حظيت أخيراً بترخيص من السلطات الصحية الأمريكية، حتى يتمكن الآخرون من استخدامها.
لكن تكلفتها الباهظة – التي تصل إلى 3.1 مليون دولار للمريض الواحد – يمكن أن تحدّ من إمكانية الوصول إليها.
وُلدت تيشا صامويلز في عام 1982، قبيل بدء فحوصات حديثي الولادة لفقر الدم المنجلي، وهو مرض وراثي يصيب حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، و20 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.
وهو يؤثر بشكل رئيسي على السود. ويقول العلماء، إن أحد الأسباب في ذلك هو أن سمة الخلية المنجلية تحمي من الملاريا.
المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي لديهم طفرة تؤثر على الهيموغلوبين – وهو بروتين يحمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء. تأخذ خلايا الدم الحمراء بعد ذلك شكلاً منجلياً، ما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين.
العواقب المحتملة مأسوية، وتشمل فقر الدم، ونوبات الألم، وتلف الأعضاء، وصولاً إلى الوفاة المبكرة.
وقد شُخصت حالة تيشا صامويلز في سن الثانية. وفي السابعة من عمرها، عانت من نوبة خطِرة من فقر الدم، وفي الثالثة عشرة من عمرها، أجبرتها سكتة دماغية على الخضوع لعمليات نقل دم شهرية.
وتابعت تيشا دراستها في جامعة هوارد المرموقة، آملة في أن تصبح طبيبة، لكنها اضطرت إلى ترك الدراسة بسبب مرضها.
وتقول، إن المرض دفعها إلى «التخلي عن الأحلام».
وفي عام 2018، اتخذت حياتها منعطفاً جديداً: فقد أصبحت من أوائل الذين تلقوا علاجاً تجريبياً آنذاك.
هذا العلاج الذي يُسوّق حالياً باسم «ليفجينيا»، يستخدم فيروساً غير ضار لحمل نسخة صحية من الجين الذي ينتج الهيموغلوبين إلى الخلايا.
يجمع الأطباء أولاً الخلايا الجذعية للمريض. ثم يأتي الجزء الصعب، المتمثل بإزالة الخلايا الجذعية من الحبل الشوكي للمريض من طريق العلاج الكيميائي، ما يفسح المجال للخلايا المعدّلة.
ولدى جيمي أولاغير البالغ 38 عاماً، حكاية مماثلة. تعود ذكرياته الأولى عن مرضه عندما كان في الثامنة من عمره.
حينها كان يلعب كرة القدم في نيجيريا، موطنه الأصلي، لكنه كان يُضطر للتوقف كل خمس دقائق للراحة والشرب.
ويتذكر قائلاً: «سألت والدتي لماذا أنا مختلف؟».
وبفضل الخلايا الجذعية المعدلة التي يتلقاها مع هذا العلاج، المسمى «كاسجيفي»، بات جيمي أولاغير الآن «يعيش حلماً».
وأصبح أباً لثلاثة أطفال، بفضل التخصيب في المختبر، وهو يدير شركات صغيرة عدة.
كما يسعى أولاغير إلى تعميم هذا العلاج، خصوصاً في إفريقيا، حيث لا يزال الوصول إليه حلماً بعيد المنال.
بالنسبة لجون تيسدال من المعاهد الأمريكية للصحة (NIH)، الذي قاد التجربة التي شاركت فيها تيشا صامويلز، فإن الخطوة التالية هي جعل العلاج أقل عبئاً على المرضى – وأقل تكلفة.
لا تزال ثمة ضبابية بشأن تغطية هذه العلاجات الجينية عن طريق التأمين الصحي الخاص.
لكن برنامج «ميديكايد» العام أعلن أنه سيغطي هذه التكاليف بدءاً من العام المقبل.
ظهرت في الأصل على www.alkhaleej.ae